제주대 창업기업 ‘미래셀바이오’가 만든 줄기세포 치료제‘MR-MC-01’

서울아산병원과 함께 진행한 1/2a 임상시험에서 효과 확인

치료가 어려웠던 간질성방광염 환자에게 희망 제공

제주대학교(총장 김일환)는 바이오메디컬정보학과 박세필 교수가 설립한 학내 벤처기업 ㈜미래셀바이오가 서울아산병원 비뇨기과(박주현 교수)와 공동으로 진행한 줄기세포 치료제 임상시험에서, 난치성 질환인 간질성방광염(Interstitial cystitis, IC) 을 세계 최초로 줄기세포로 치료하는 데 성공했다고 밝혔다.

이번에 사용된 치료제 MR-MC-01’은 건강한 배아에서 얻은 줄기세포를 활용해 만든(MMSC;Multipotent Mesenchymal Stem Cell) 첨단 의약품으로 임상 1/2a상 시험에서 치료 효과와 안전성이 모두 확인됐다.

연구 결과는 세계적인 재생의학 전문 학술지 ‘Stem Cells Translational Medicine’ 5월 최신호에 실렸다.

간질성 방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 난치질환으로 방광내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변 (Hunner lesion)이 나타나고, 하루 수십 회의 빈뇨 (정상인; 5~7회)와 함께 극심한 골반통증을 동반하는 질환이다. 특히 환자의 90% 이상이 여성이며, 미국을 제외한 대부분의 국가에서 희귀질환으로 분류되고 있다.

현재 사용 가능한 치료제로는 손상된 방광 내벽을 재건하는 PPS (펜토산폴리설페이트)가 있지만, 장기 복용 시 부작용이 생길 수 있고, 약을 끊으면 증상이 다시 나타나 근본적인 치료가 어려운 상황이다.

이번 임상시험은 기존 치료제인 PPS 치료에 불응하고 빈뇨가 지속되며, 방광통증 지수가 높은 그리고 허너 병변이 있는 중증 간질성 방광염 환자 22명을 대상으로 서울아산병원에서 2022~2023년에 걸쳐 진행되었다

임상 1상에서 임상시험용의약품 투약과 관련된 중대한 이상 반응 등 안전성 문제는 나타나지 않았다. 2a상 임상시험의 유효성평가에서 ICQ (O'Leary-Sant 간질성방광염 증상/문제 지수) 점수와 PUF (골반통/요절박/빈뇨 지수) 점수가 처리군에서 유의하게 감소되는 것을 확인했다(첨부자료 3 참조).

치료 후 6개월 시점의 전반적인 증상 개선도 평가(GRA)도 위약군(25%)보다 시험군(41.67%)에서 훨씬 높게 나타났다.

특히 야간 배뇨 횟수가 개선되고 허너 병변의 크기가 시험군 12명 중 8명에서 감소하거나 완전 관해(complete remission; 징후 및 증상이 완전히 사라짐) 되는 주목할 만한 결과를 확인하였다.

이로 인해 미래셀바이오의 ‘MR-MC-01’은 단순히 증상만 줄이는 것이 아니라, 방광 조직 자체의 회복을 도와주는 근본적인 치료제로서 가능성을 확인받았다.

해당 치료제는 이미 보건복지부로부터 신기술 인증(2022년, NET 제197호)을 받았으며, 2024년 범부처재생의료기술개발사업단으로 부터 최우수성과로도 선정되었다.

미래셀바이오의 치료제는 개발단계 희귀의약품(제30호)으로도 지정되어 있어, 2b 임상시험까지 마치면 조건부로 빠르게 상용화될 수 있는 상황이다.

미래셀바이오의 공동대표 김은영·정형민 박사는“간질성방광염(IC) 세포치료제 투약으로 빈뇨와 통증억제 효과를 포함한 약리적 유효성을 입증한 만큼 향후 상위 임상시험에서는 허너 병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자를 포함하는 시험 대상자 규모 확대를 통해 MR-MC-01 치료제의 약리적 유효성에 대한 확증적 결과를 도출하여 조기 사업화를 추진하겠다”고 밝혔다.

현재 배뇨장애 치료를 위한 줄기세포 치료제는 전 세계적으로 미래셀바이오가 유일하며, 배아줄기세포치료제를 기반으로 한 상용화 사례도 전례가 없다.

박세필 교수는 “최종 임상 단계인 임상 2b상 시험의 성공적 마무리와 조건부 품목 허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 세포치료제와 최초의 배아줄기세포 치료제를 개발하겠다”고 밝혔다.

한편 미래셀바이오는 이번 간질성방광염 치료 외에도 고령화로 인한 배뇨근육 약화(저활동방광)에 대한 줄기세포 치료제 임상시험도 순조롭게 진행 중이다.